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| La Comisión Europea aprueba la primera y única terapia de sustitución de enzima para el síndrome de Hunter | |||||
BASINGSTOKE, Inglaterra - La Comisión Europea ha concedido la autorización de marketing para el uso de idursulfasa (Elaprase(R)), para el tratamiento a largo plazo del síndrome de Hunter. La idursulfasa, comercializada por Shire Human Genetics Therapies, es el primer y único tratamiento de sustitución de enzima para las personas que padecen el síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis II) desde que esta enfermedad fue identificada hace 100 años. La idursulfasa, que se suministra mediante inyecciones semanales, sustituye la enzima deficiente o ausente, iduronato-2-sulfatasa (I2S), que las personas con esta enfermedad genética debilitadora y progresiva no pueden producir en cantidades suficientes. Esta falta de enzima interfiere con la capacidad del organismo para destruir y reciclar los carbohidratos complejos, comunes dentro de las secreciones y tejidos conectivos celulares, llamados glicosaminoglicanos (GAG). La creación de GAG causa daño en los tejidos, que pueden producir pérdida de oído, descenso de la función coronaria, aumento del tamaño del hígado y el bazo y un movimiento y movilidad reducidos como consecuencia de la rigidez de las articulaciones. El tratamiento con idursulfasa conduce a una mayor resistencia, como midió el test de andar seis minutos. El ensayo clínico también mostró una mejora significativa en el tamaño del bazo y el hígado y los niveles GAG de la orina. El síndrome de Hunter es una enfermedad poco común, progresiva y mortal, que afecta principalmente a los hombres. Es una de las varias enfermedades metabólicas hereditarias, conocidas colectivamente como desórdenes de almacenamiento lisosomal, cuyos síntomas comienzan a hacerse visibles tras los dos primeros años de vida. La esperanza de vida para los más afectados es de sólo 10 ó 20 años. "Los pacientes con síndrome de Hunter tienen un pronóstico muy pobre a largo plazo. La aprobación de la idursulfasa supone que por primera vez en la historia del tratamiento de esta enfermedad, tenemos un tratamiento para ofrecer a nuestros pacientes, que se dirige al principal problema de esta enfermedad y mitiga los síntomas", dijo el profesor Michael Beck de la Clínica universitaria de Mainz, Alemania, especialista en desórdenes de mucopolisacaridosis (MPS). "Los datos de seguridad y eficacia de los estudios clínicos son prometedores y demuestran el potencial de esta terapia para cambiar completamente el planteamiento para el síndrome de Hunter para el tratamiento y control de muchos de los síntomas de la enfermedad". "Esta terapia ofrece la primera esperanza real de tratamiento a largo plazo para pacientes con síndrome de Hunter, ofreciéndoles la oportunidad de una mejora de sus síntomas y por tanto de su vida diaria", dijo Christine Lavery de MPS Society. "Es una enfermedad devastadora que afecta no sólo a las personas enfermas, sino también a sus familias. Esperamos que todos los pacientes con síndrome de Hunter en Europa tengan acceso y se beneficien de este tratamiento". "Estamos muy contentos con la aprobación de Elaprase(R) en Europa, el primer y único tratamiento de sustitución de enzima para el síndrome de Hunter. Esta decisión refleja el compromiso de Shire no sólo con el desarrollo de Elaprase(R), sino nuestro mayor compromiso de desarrollar terapias innovadoras para otros desórdenes genéticos menos estudiados", dijo Matthew Emmens, consejero delegado de Shire. "Creemos que la disponibilidad de Elaprase(R) para esta enfermedad poco común pero devastadora tendrá un gran impacto en las vidas de los pacientes. Seguimos comprometidos a seguir investigando y controlando los resultados clínicos de estos pacientes para ayudarles a maximizar los beneficios de este tratamiento". La autorización de marketing para Elaprase(R) se produce tras la opinión positiva emitida por el Comité de Productos Médicos para su Uso en Humanos (CHMP) en octubre de 2006. Los datos que apoyan a la licencia se han conseguido gracias a un estudio completo, que se ha convertido en el mayor registro de un estudio de cualquier enfermedad lisosomal. Elaprase(R) se lanzará en Europa en los próximos 18 meses. | |||||
Domingo, 14 Enero, 2007 - 08:35 | |||||
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